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處于臨床階段的基因藥物公司SpliceBio宣布完成了1.35億美元的B輪融資，該融資由新投資者EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同領(lǐng)投，羅氏風(fēng)險投資基金（Roche Venture Fund）以及所有現(xiàn)有投資者參投：New Enterprise Associates、UCB Ventures、Ysios Capital、Gilde Healthcare、Novartis Venture Fund 和 Asabys Partners。 

這筆資金將用于推進(jìn)SpliceBio公司治療Stargardt病的主要候選基因療法SB-007的臨床開發(fā)，包括正在進(jìn)行的介入性1/2期ASTRA研究和觀察性POLARIS研究。SB-007是首個經(jīng)美國FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床開發(fā)的治療Stargardt病的雙重腺相關(guān)病毒 (AAV) 基因療法。SB-007還獲得了英國MHRA的臨床開發(fā)許可。 Stargardt病是一種由ABCA4基因突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病，會導(dǎo)致進(jìn)行性視力下降和失明，目前還沒有獲得批準(zhǔn)的治療方法。SB-007旨在通過生產(chǎn)全長ABCA4蛋白的功能拷貝來解決該病的潛在遺傳原因，有望治療患者。所得資金還將用于加速SpliceBio公司在眼科、神經(jīng)學(xué)和其他未披露適應(yīng)癥領(lǐng)域的AAV基因治療項目管線，這些項目將利用公司專有的蛋白剪接平臺。

來源: 醫(yī)藥健聞